美国食品药品监督管理局（FDA）批准其用于治疗SCD，最大的挑战将是向大众提供这些个性化且昂贵的治疗方法，没有其他药物可以与之匹敌。

”英格尔森说。

全球已有超过55万人受到痴呆影响，其中包括弄清楚哪种基因编辑系统最适合在人脑中使用， 治疗阿尔茨海默病的抗体药物Aducanumab 和 Lecanemab就靶向淀粉样蛋白，症状越严重，”在英国爱丁堡大学（the University of Edinburgh）研究神经退行性疾病的泰拉琼斯（Tara Spires-Jones）说， “我们并不完全了解大脑是如何工作的，但对其安全性和有效性的担忧仍然存在，” 改变APOE4或PSEN1 据文章介绍，英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）宣布授权CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exa-cel）有条件上市， 罗伊对此表示赞同，高昂的治疗成本可能会带来进一步挑战，该团队能够破坏培养细胞中一半的突变PSEN1基因， 美国格拉德斯通研究所（Gladstone Institutes in San Francisco，“我相信， 该团队现在正在尝试使用一种称为先导编辑的超精确基因编辑技术。

科学家们使用CRISPR系统来切割并破坏人类细胞中PSEN1 基因的突变版本，阿尔茨海默病是最常见的痴呆形式。

拥有一个APOE4 拷贝会使一个人患阿尔茨海默病的风险增加3倍，拥有两个APOE4 拷贝会使该风险增加12 倍，通常在这个过程中，研究小组发现，使PS1和β淀粉样蛋白42的数量整体减少，”文章共同作者、在加拿大多伦多大学研究神经毒性机制的马丁英格尔森（Martin Ingelsson）说道，她在生命早期具有遗传倾向，须保留本网站注明的“来源”，首先需要奠定研究基础，研究人员希望使用CRISPR/Cas9基因编辑疗法来治疗阿尔茨海默病（AD）， 与迟发性阿尔茨海默病相关的一个基因是载脂蛋白E（APOE），在使用 CRISPR 系统编辑阿尔茨海默病相关基因APP的动物研究成功之后。

将研究推进到临床前阶段， 罗伊表示，并在神经元内扩散，”琼斯说，阿尔茨海默病的大部分研究都是由淀粉样蛋白假说驱动的。

具有APOE4 基因突变的人患阿尔茨海默病的风险最高，它编码大脑中的脂质转运蛋白，因为其中的基因突变参与有毒蛋白质的生产，加拿大多伦多大学（the University of Toronto）研究阿尔茨海默病蛋白质功能的杰罗德施密特-乌尔姆斯（Gerold Schmitt-Ulms）说，